{"id":11864,"date":"2026-02-19T00:00:00","date_gmt":"2026-02-19T00:00:00","guid":{"rendered":"https:\/\/angelboss.com.br\/2026\/02\/19\/327460-yoltech-therapeutics-anuncia-dados-provisorios-positivos-sobre-o-yolt-202-para-o-tratamento-de-deficiencia-de-alfa-1-antitripsina\/"},"modified":"2026-02-19T00:00:00","modified_gmt":"2026-02-19T00:00:00","slug":"327460-yoltech-therapeutics-anuncia-dados-provisorios-positivos-sobre-o-yolt-202-para-o-tratamento-de-deficiencia-de-alfa-1-antitripsina","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/angelboss.com.br\/en\/2026\/02\/19\/327460-yoltech-therapeutics-anuncia-dados-provisorios-positivos-sobre-o-yolt-202-para-o-tratamento-de-deficiencia-de-alfa-1-antitripsina\/","title":{"rendered":"YolTech Therapeutics anuncia dados provis\u00f3rios positivos sobre o YOLT-202 para o tratamento de defici\u00eancia de alfa-1 antitripsina"},"content":{"rendered":"

A YolTech Therapeutics<\/a>, empresa de biotecnologia para est\u00e1gios cl\u00ednicos avan\u00e7ados que desenvolve terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo, anunciou hoje dados provis\u00f3rios positivos de um ensaio cl\u00ednico iniciado por investigador (IIT, investigator-initiated trial) realizado com o YOLT-202, a terapia investigacional de edi\u00e7\u00e3o de base in vivo<\/i> da empresa, para o tratamento de defici\u00eancia de alfa-1 antitripsina (DAAT), que demonstrou seguran\u00e7a e tolerabilidade positivas, bem como aumentos significativos nos n\u00edveis de AAT nos pacientes avaliados, os quais foram tratados com doses de 35 mg e 45 mg.<\/p>\n

\n“Esses achados provis\u00f3rios representam um marco importante e empolgante para a YolTech e para os pacientes com DAAT severa. Os aumentos r\u00e1pidos, s\u00f3lidos e dependentes da dose nos n\u00edveis funcionais de AAT observados neste estudo, particularmente entre os indiv\u00edduos com o gen\u00f3tipo PiZZ, destacam o potencial transformador da edi\u00e7\u00e3o de base in vivo<\/i> como uma abordagem de tratamento \u00fanico”, afirmou Yuxuan Wu, m\u00e9dica, fundadora e CEO da YolTech Therapeutics. “O favor\u00e1vel perfil de seguran\u00e7a que vimos at\u00e9 o momento \u00e9 igualmente encorajador, o que refor\u00e7a a precis\u00e3o e a engenharia cuidadosa por detr\u00e1s do YOLT\u2011202. Com esses resultados em m\u00e3os, estamos mais confiantes do que nunca no potencial do YOLT\u2011202 para redefinir o paradigma de tratamento para a DAAT, e estamos na expectativa de avan\u00e7ar esse programa rumoàsubmiss\u00e3o de um pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND, Investigational New Drug) juntoàAdministra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos (FDA, Food and Drug Administration) dos EUA,àmedida que continuamos nossa miss\u00e3o de proporcionar terapias duradouras e que transformam vidas aos pacientes”.<\/p>\n

\nO YOLT-202 est\u00e1 sendo avaliado em um estudo aberto, in\u00e9dito em humanos e de escalonamento de dose \u00fanica, envolvendo pacientes com DAAT e visando avaliar a seguran\u00e7a e tolerabilidade. Em 6 de fevereiro,<\/sup>dois participantes com gen\u00f3tipo PiZZ confirmado geneticamente foram inscritos e receberam YOLT-202 nos grupos de dose de 35 mg e 45 mg.<\/p>\n

\nAp\u00f3s a administra\u00e7\u00e3o do YOLT-202, ambos os pacientes mostraram aumentos r\u00e1pidos, s\u00f3lidos e dependentes de dose no n\u00edvel de AAT j\u00e1 na primeira semana. Os n\u00edveis de AAT nos dois pacientes chegaram a um n\u00edvel acima do limiar de prote\u00e7\u00e3o de 11 \u03bcM. Al\u00e9m disso, os n\u00edveis de AAT aumentaram para a faixa normal (>20 \u03bcM) no grupo administrado com a dose de 45 mg. As prote\u00ednas de AAT rec\u00e9m-produzidas foram tanto estruturalmente corrigidas (M-AAT) e funcionais, sendo que a propor\u00e7\u00e3o de M-AAT corrigida aumentou para >95% no grupo que recebeu a dose de 45 mg.<\/p>\n

\nO YOLT-202 demonstrou seguran\u00e7a e tolerabilidade favor\u00e1veis com eventos adversos (EAs) administr\u00e1veis. N\u00e3o foi reportado nenhum EA grave ou EA que levouàdescontinua\u00e7\u00e3o do YOLT-202, e todos os EAs foram classificados como Tipo 1. O EA mais comum foi uma rea\u00e7\u00e3o relacionadaàinfus\u00e3o (RRI). A eleva\u00e7\u00e3o de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) foi assintom\u00e1tica, leve e com recupera\u00e7\u00e3o r\u00e1pida sem medicamento.<\/p>\n

\nO estudo IIT cont\u00ednuo (NCT07193615) est\u00e1 avaliando as doses \u00fanicas administradas via infus\u00e3o intravenosa do YOLT-202 a doses de 35 mg, 45 mg e 55 mg. A YolTech est\u00e1 se preparando, de forma ativa, para submeter um INDàFDA para apoiar o desenvolvimento cl\u00ednico global do YOLT-202 em DAAT.<\/p>\n

Sobre o YOLT-202<\/span><\/strong><\/p>\n

\nO YOLT-202 \u00e9 uma terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo<\/i> que corrige a muta\u00e7\u00e3o PiZ para PiM no tratamento de DAAT. Ao utilizar o editor de base adenina de propriedade da YolTech, o YOLT-202 foi criado para realizar edi\u00e7\u00e3o no alvo com interven\u00e7\u00e3o m\u00ednima de terceiros. O YOLT-202 est\u00e1 sendo atualmente investigado em um estudo IIT in\u00e9dito em humanos para avaliar a seguran\u00e7a e tolerabilidade, bem como a dose biol\u00f3gica ideal do YOLT-202 em sujeitos com DAAT. Anteriormente, o YOLT-202 havia recebido a Designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o da FDA dos USA, e a empresa est\u00e1 se preparando para submeter um INDàFDA dos EUA para apoiar o desenvolvimento cl\u00ednico do YOLT-202.<\/p>\n

Sobre a defici\u00eancia de alfa-1 antitripsina (DAAT)<\/span><\/strong><\/p>\n

\nA DAAT \u00e9 um dist\u00farbio heredit\u00e1rio, gen\u00e9tico e autoss\u00f4mico codominante devido a muta\u00e7\u00f5es no gene SERPINA1, sendo que as variantes deficientes mais frequentes se originam nos alelos Z (Glu342Lys) e S (Glu264Val). A presen\u00e7a dos alelos Z resulta em dobramento incorreto e polimeriza\u00e7\u00e3o da AAT, fazendo com que 95% dos pacientes com DAAT severa sejam PIZZ.<\/p>\n

Sobre a YolTech<\/span><\/b><\/p>\n

\nEstabelecida com base na plataforma HEPDONE\u2122 Novel Editor e tecnologias LNP n\u00e3o virais, a YolTech Therapeutics \u00e9 pioneira em medicamentos de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo com o potencial de tratamento \u00fanico, proporcionando benef\u00edcio para a vida toda. A crescente linha cl\u00ednica da empresa \u00e9 voltada para doen\u00e7as gen\u00e9ticas, metab\u00f3licas, cardiovasculares e autoimunes, com resultados iniciais que apoiam o potencial para benef\u00edcio terap\u00eautico durador e transformador.<\/p>\n

Para manter-se informado sobre as \u00faltimas not\u00edcias da YolTech Therapeutics:
\n
<\/b>LinkedIn:<\/b>linkedin.com\/company\/yoltech-therapeutics
\n<\/a>
Website:<\/b>www.yoltx.com<\/a><\/p>\n

\nO texto no idioma original deste an\u00fancio \u00e9 a vers\u00e3o oficial autorizada. As tradu\u00e7\u00f5es s\u00e3o fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que \u00e9 a \u00fanica vers\u00e3o do texto que tem efeito legal.<\/p>\n

\"\"<\/span><\/p>\n

Ver a vers\u00e3o original em businesswire.com: <\/span>https:\/\/www.businesswire.com\/news\/home\/20260219086613\/pt\/<\/a><\/span><\/p>\n

Contato:<\/b><\/p>\n

\nYolTech Therapeutics\n<\/p>\n

Ally Yu\n<\/p>\n

xiaolingyu@yoltx.com<\/a><\/p>\n

\nPrecision AQ\n<\/p>\n

Andrew Dymon\n<\/p>\n

andrew.dymon@precisionaq.com<\/a><\/p>\n

Fonte: <\/strong>BUSINESS WIRE<\/a>\"\"<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Uma \u00fanica dose de YOLT-202 levou a aumentos r\u00e1pidos, s\u00f3lidos e dependentes da dose dos n\u00edveis de AAT, at\u00e9 a faixa normalUma \u00fanica dose de YOLT-202 foi bem tolerada, com um perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel<\/p>","protected":false},"author":3,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_seopress_titles_title":"","_seopress_titles_desc":"","_seopress_robots_index":"","_seopress_robots_follow":"","_seopress_robots_imageindex":"","_seopress_robots_snippet":"","_seopress_robots_primary_cat":"0","_seopress_robots_breadcrumbs":"","_seopress_robots_freeze_modified_date":"","_seopress_robots_custom_modified_date":"","_seopress_robots_canonical":"","_seopress_social_fb_title":"","_seopress_social_fb_desc":"","_seopress_social_fb_img":"","_seopress_social_fb_img_attachment_id":0,"_seopress_social_fb_img_width":0,"_seopress_social_fb_img_height":0,"_seopress_social_twitter_title":"","_seopress_social_twitter_desc":"","_seopress_social_twitter_img":"","_seopress_social_twitter_img_attachment_id":0,"_seopress_social_twitter_img_width":0,"_seopress_social_twitter_img_height":0,"_seopress_redirections_value":"","_seopress_redirections_enabled":"","_seopress_redirections_enabled_regex":"","_seopress_redirections_logged_status":"","_seopress_redirections_param":"","_seopress_redirections_type":0,"_seopress_analysis_target_kw":"","page_builder":"","footnotes":""},"categories":[315],"tags":[331,324,352,323],"class_list":["post-11864","post","type-post","status-publish","format-standard","category-noticias-corporativas-dino","tag-engenharia","tag-negocios","tag-saude-e-bem-estar","tag-tecnologia"],"yoast_head":"\nYolTech Therapeutics anuncia dados provis\u00f3rios positivos sobre o YOLT-202 para o tratamento de defici\u00eancia de alfa-1 antitripsina - 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